¿Qué son los medicamentos de terapias avanzadas y cómo pueden cambiar el futuro de la medicina?

Los medicamentos de terapias avanzadas están transformando la forma de tratar enfermedades para las que, hasta hace pocos años, apenas existían alternativas. Terapias génicas, celulares o de ingeniería tisular abren la puerta a una medicina cada vez más personalizada, capaz no solo de aliviar síntomas, sino también de corregir el origen de determinadas patologías. Estas fueron algunas de las claves abordadas en el Curso de Verano de la EHU «Todo lo que quisiste saber sobre Medicamentos de Terapias Avanzadas (MTA) y no te atreviste a preguntar», dirigido por Cristina Eguizabal Argaiz, coordinadora de la Unidad de Terapias Avanzadas del Centro Vasco de Transfusión y Tejidos Humanos (CVTTH)-IIS Biobizkaia y del Programa Terapias CAR en TERAV+.

Durante dos jornadas, decenas de personas se acercaron a una realidad científica que ya forma parte del presente de la medicina y que promete cambiar el tratamiento de numerosas enfermedades en los próximos años.

Mucho más que un medicamento

Los medicamentos de terapias avanzadas son tratamientos desarrollados a partir de genes, células o tejidos humanos. Su principal objetivo es ofrecer nuevas alternativas terapéuticas a pacientes que no disponen de tratamientos eficaces o para quienes las opciones existentes no ofrecen los resultados esperados.

Según explicó Cristina Eguizabal, estos medicamentos representan un cambio de paradigma porque, en muchos casos, no se limitan a tratar los síntomas de una enfermedad, sino que buscan actuar directamente sobre su causa. Entre ellos se encuentran las terapias génicas, las terapias celulares somáticas y los productos de ingeniería tisular, además de determinadas combinaciones con productos sanitarios.

En función del tratamiento, las células pueden proceder del propio paciente (autólogas), de un donante (alogénicas) o, en algunos casos, de otra especie (xenogénicas), siempre bajo un estricto marco regulatorio.

Fabricar medicamentos vivos

Uno de los aspectos que más interés despertó durante el curso fue el proceso de fabricación de estos medicamentos, muy diferente al de los fármacos convencionales.

Al tratarse de productos biológicos vivos, su producción debe realizarse en instalaciones sometidas a exigentes estándares internacionales de calidad y seguridad, conocidos como Good Manufacturing Practice (GMP). Estas normas regulan cada fase del proceso para garantizar que el medicamento llegue al paciente con todas las garantías.

Para ilustrarlo, Eguizabal comparó estas instalaciones con un quirófano, aunque con un nivel de control todavía mayor. «Son como quirófanos, pero mucho más estériles. Tiene que estar todo muy controlado».

La temperatura, la calidad del aire, el número de partículas presentes en el ambiente o la indumentaria del personal son algunos de los factores que se supervisan de forma permanente. Incluso los profesionales deben seguir protocolos específicos de acceso y vestimenta antes de entrar en determinadas salas de producción.

Un largo camino hasta llegar al paciente

El desarrollo de un medicamento de terapia avanzada es un proceso complejo que puede prolongarse durante años.

Todo comienza en el laboratorio, donde los investigadores estudian la seguridad y la eficacia del tratamiento mediante ensayos preclínicos. Una vez superada esta fase y obtenidas las autorizaciones correspondientes, el medicamento inicia los ensayos clínicos con pacientes.

En las primeras fases se analiza principalmente la seguridad del tratamiento y la dosis adecuada. Posteriormente, los estudios se amplían a un mayor número de pacientes para comprobar su eficacia antes de solicitar la autorización para su uso clínico. Solo tras superar todas estas etapas el medicamento puede incorporarse a la práctica asistencial.

Terapias que corrigen, reparan o entrenan al sistema inmunitario

Durante el curso se abordaron las principales familias de medicamentos de terapias avanzadas.

Las terapias génicas buscan introducir o modificar material genético para corregir alteraciones responsables de determinadas enfermedades, especialmente aquellas de origen hereditario. Actualmente estas intervenciones se realizan exclusivamente sobre células somáticas, sin modificar la línea germinal humana.

Por su parte, las terapias celulares utilizan células vivas modificadas o cultivadas para reparar tejidos dañados, regenerar funciones alteradas o combatir enfermedades. Su enorme potencial las ha convertido en una de las áreas de mayor crecimiento dentro de la medicina regenerativa.

Las terapias CAR constituyen uno de los avances más prometedores de la inmunoterapia. Modifican células del sistema inmunitario para que sean capaces de reconocer y destruir células tumorales de forma mucho más precisa. Actualmente ya existen tratamientos aprobados para determinados tipos de cáncer hematológico y cientos de ensayos clínicos continúan explorando nuevas aplicaciones.

De la investigación a la práctica clínica

Aunque muchas de estas terapias todavía se encuentran en desarrollo, algunas ya forman parte de la práctica clínica.

Durante la sesión se repasaron distintos medicamentos aprobados para enfermedades como determinadas inmunodeficiencias, la atrofia muscular espinal o la adrenoleucodistrofia, así como el importante papel que desempeñan centros de investigación y hospitales españoles en el desarrollo de terapias académicas pioneras.

En este contexto, Cristina Eguizabal destacó también el trabajo que se desarrolla desde el Centro Vasco de Transfusión y Tejidos Humanos, vinculado a Osakidetza, donde actualmente se están produciendo medicamentos destinados a ensayos clínicos propios y colaborativos, contribuyendo al avance de este campo desde Euskadi.

Un futuro prometedor con importantes retos

Las terapias avanzadas representan una de las grandes revoluciones de la medicina contemporánea. Sin embargo, su desarrollo plantea también importantes desafíos relacionados con la investigación, la producción, la regulación o la sostenibilidad económica.

El elevado coste de muchos de estos tratamientos y la necesidad de infraestructuras altamente especializadas hacen imprescindible seguir impulsando la colaboración entre centros de investigación, hospitales, universidades y administraciones públicas para facilitar que estas innovaciones lleguen al mayor número posible de pacientes.

Lejos de ser una promesa de futuro, los medicamentos de terapias avanzadas ya están cambiando la forma de entender el tratamiento de numerosas enfermedades. Y, como quedó patente durante este Curso de Verano de la EHU, comprender cómo se desarrollan y cuáles son sus posibilidades resulta fundamental para acercar una de las áreas más innovadoras de la biomedicina a la sociedad.