Zer dira terapia aurreratuetako sendagaiak, eta nola alda dezakete medikuntzaren etorkizuna?

Terapia aurreratuetako sendagaiak orain dela urte gutxira arte ia tratamendurik ez zuten gaixotasunei aurre egiteko modua eraldatzen ari dira. Gene-terapiek, terapia zelularrek eta ehun-ingeniaritzak gero eta pertsonalizatuagoa den medikuntzari bidea ireki diote; sintomak arintzeaz harago, zenbait patologiaren jatorria zuzentzeko gai den medikuntzari. Horiek izan ziren EHUren Uda Ikastaroetako «Terapia Aurreratuetako Sendagaiei (TAS) buruz jakin nahi zenuen guztia, baina galdetzera ausartu ez zinena» ikastaroan jorratutako gai nagusietako batzuk. Ikastaroaren zuzendaria Cristina Eguizabal Argaiz izan zen, Giza Ehun eta Odolaren Euskal Zentroko (GEOEZ)-IIS Biobizkaia erakundeko Terapia Aurreratuen Unitateko koordinatzailea eta TERAV+ programako CAR Terapien Programaren koordinatzailea.

Bi jardunalditan zehar, dozenaka lagunek gaur egungo medikuntzaren parte den errealitate zientifiko bat gertutik ezagutzeko aukera izan zuten. Etorkizun hurbilean gaixotasun ugariren tratamendua eraldatzeko gaitasuna duen errealitatea da.

Sendagai bat baino askoz gehiago

Terapia aurreratuetako sendagaiak giza gene, zelula edo ehunetatik abiatuta garatutako tratamenduak dira. Haien helburu nagusia tratamendu eraginkorrik ez duten pazienteei edo gaur egungo aukerekin espero diren emaitzak lortzen ez dituztenei alternatiba terapeutiko berriak eskaintzea da.

Cristina Eguizabalek azaldu zuenez, sendagai horiek paradigma-aldaketa bat dakarte, kasu askotan ez direlako gaixotasun baten sintomak tratatzera mugatzen, baizik eta haren kausan zuzenean eragiten saiatzen direlako. Horien artean daude terapia genetikoak, terapia zelular somatikoak eta ehun-ingeniaritzako produktuak, baita produktu sanitarioekin egindako zenbait konbinazio ere.

Tratamenduaren arabera, zelulak pazientearen berarenak izan daitezke (autologoak), emaile batenak (alogenoak) edo, zenbait kasutan, beste espezie batekoak (xenogenikoak), betiere araudi-esparru zorrotz baten barruan.

Sendagai biziak fabrikatzea

Ikastaroan interes handiena piztu zuen alderdietako bat sendagai horien fabrikazio-prozesua izan zen, ohiko farmakoen ekoizpenetik oso bestelakoa baita.

Produktu biologiko biziak direnez, haien ekoizpena kalitate- eta segurtasun-estandar nazional zorrotzen pean dauden instalazioetan egin behar da. Estandar horiek Good Manufacturing Practice (GMP) izenez ezagutzen dira. Arau horiek prozesuaren fase bakoitza arautzen dute, sendagaia pazientearengana berme guztiekin iritsiko dela ziurtatzeko.

Hori azaltzeko, Eguizabalek ebakuntza-gela batekin alderatu zituen instalazio horiek, nahiz eta kontrol-maila are handiagoa izan. «Ebakuntza-gelak bezalakoak dira, baina askoz ere esterilagoak. Dena oso kontrolatuta egon behar da».

Tenperatura, airearen kalitatea, ingurunean dauden partikulen kopurua edo langileen jantziak dira etengabe gainbegiratzen diren faktoreetako batzuk. Gainera, profesionalek sarbide- eta jantzi-protokolo espezifikoak bete behar dituzte ekoizpen-gela jakin batzuetara sartu aurretik.

Pazientearengana iritsi arteko bide luzea

Terapia aurreratuetako sendagai bat garatzea prozesu konplexua da, eta urteak iraun ditzake.

Dena laborategian hasten da. Bertan, ikertzaileek tratamenduaren segurtasuna eta eraginkortasuna aztertzen dituzte saiakuntza preklinikoen bidez. Fase hori gainditu eta dagozkion baimenak lortu ondoren, sendagaiak pazienteekin egindako saiakuntza klinikoak hasten ditu.

Hasierako faseetan, tratamenduaren segurtasuna eta dosi egokia aztertzen dira nagusiki. Ondoren, entseguak paziente gehiagorekin egiten dira, tratamenduaren eraginkortasuna egiaztatzeko eta erabilera klinikorako baimena eskatu aurretik. Fase horiek guztiak gainditu ondoren baino ezin da sendagaia ohiko praktika klinikoan txertatu.

Sistema immunologikoa zuzendu, konpondu edo entrenatzen duten terapiak

Ikastaroan terapia aurreratuetako sendagaien familia nagusiak aztertu ziren.

Terapia genetikoek material genetikoa sartzea edo aldatzea dute helburu, zenbait gaixotasunen erantzule diren alterazioak zuzentzeko, bereziki jatorri hereditariokoak direnak. Gaur egun, esku-hartze horiek zelula somatikoetan soilik egiten dira, eta ez dute giza lerro germinala aldatzen.

Bestalde, terapia zelularrek aldatutako edo laborategian hazitako zelula biziak erabiltzen dituzte kaltetutako ehunak konpontzeko, alteratutako funtzioak leheneratzeko edo gaixotasunei aurre egiteko. Haien potentzial handiari esker, medikuntza birsortzailearen arlo azkarren hazten ari direnetako bat bihurtu dira.

CAR terapiak immunoterapiaren aurrerapen handienetako bat dira. Sistema immunologikoko zelulak eraldatzen dituzte, tumore-zelulak zehaztasun handiagoz antzeman eta suntsitzeko gai izan daitezen. Gaur egun, badira dagoeneko minbizi hematologiko mota jakin batzuetarako onartutako tratamenduak, eta ehunka entsegu kliniko ari dira haien aplikazio berriak ikertzen.

Ikerketatik praktika klinikora

Terapia horietako asko oraindik garapen-fasean badaude ere, batzuk dagoeneko praktika klinikoaren parte dira.

Saioan, hainbat gaixotasunetarako onartutako sendagaiak aztertu ziren; besteak beste, zenbait immunoeskasiarako, bizkarrezur-muineko muskulu-atrofiarako edo adrenoleukodistrofiarako erabiltzen direnak. Halaber, azpimarratu zen Espainiako ikerketa-zentroek eta ospitaleek terapia akademiko aitzindariak garatzeko duten zeregin garrantzitsua.

Testuinguru horretan, Cristina Eguizabalek Giza Ehun eta Odol Transfusiorako Euskal Zentroan egiten ari den lana ere nabarmendu zuen. Zentro hori Osakidetzari lotuta dago, eta gaur egun berezko saiakuntza klinikoetarako zein elkarlaneko saiakuntzetarako sendagaiak ekoizten ari da, Euskaditik arlo honen aurrerapenari lagunduz.

Etorkizun oparoa, baina erronka handiekin

Terapia aurreratuak medikuntza garaikidearen iraultza handienetako bat dira. Hala ere, haien garapenak erronka handiak ere ekartzen ditu, besteak beste, ikerketaren, ekoizpenaren, araudiaren eta jasangarritasun ekonomikoaren alorretan.

Tratamendu horietako askoren kostu handiak eta oso espezializatutako azpiegituren beharrak direla eta, ezinbestekoa da ikerketa-zentroen, ospitaleen, unibertsitateen eta administrazio publikoen arteko lankidetza sustatzen jarraitzea, berrikuntza horiek ahalik eta paziente gehienengana irits daitezen.

Etorkizunerako promesa hutsa izatetik urrun, terapia aurreratuetako sendagaiak dagoeneko aldatzen ari dira gaixotasun askoren tratamendua ulertzeko modua. Eta, EHUren Uda Ikastaro honetan agerian geratu zen bezala, sendagai horiek nola garatzen diren eta zer aukera eskaintzen dituzten ulertzea funtsezkoa da biomedikuntzaren arlo berritzaileenetako bat gizartearengana hurbiltzeko.